Un equipo internacional de investigadores ha desarrollado una terapia basada en la proteína GnRH que ha mejorado las funciones cognitivas de un pequeño grupo de pacientes con síndrome de Down.
EFE/EPA/LAURENT GILLIERON
El estudio sobre esta nueva terapia para el síndrome de Down, cuyos resultados se publican en la revista «Ciencias»liderado por la Universidad de Lille (Francia) y el Hospital Universitario de Lausanne (Suiza), con la participación de la Universidad de Córdoba (UCO) y del Instituto de Investigaciones Biomédicas August Pi de Sunyer (Idibaps).
El síndrome de Down, que afecta a una de cada 800 personas, es la principal causa de discapacidad intelectual y provoca diversas manifestaciones clínicas, entre ellas el deterioro de la capacidad cognitiva.
Con la edad, el 77% de las personas que lo padecen experimentan sintomas similares a los de la enfermedad de Alzheimer.
Además, las personas con este síndrome sufren la pérdida gradual de la capacidad olfativa -típica de las enfermedades neurodegenerativas- y posibles déficits de maduración sexual en el caso de los virones.
La hormona liberadora de gonadotropinas (GnRH) Es una proteína esencial en la función reproductiva, «la señal con la que el cerebro controla el sistema reproductivo», explica en declaraciones a EFE la coautora del estudio. Manuel Tena-Sempere, investigador de la UCO y del CIBER de Fisiopatología de la Obesidad y Nutrición.
Sin embargo, en el laboratorio de Neurociencia y Cognición de Lille, dirigido por Vincent Prevot, los investigadores descubrieron que en modelos de ratón con síndrome de Down, esta proteína no funciona adecuadamente, lo que contribuye al deterioro cognitivo asociado a este síndrome. Es decir, la GnRH también juega un papel esencial en la función cognitiva.
A partir de este descubrimiento, los investigadores de Lille (cuya primera autora es María Manfredi Lozanoactualmente en la Universidad de Sevilla) realizó una prueba de concepto en ratones para restaurar el sistema GnRH e intentar que funcionese correctamente.
Mediante distintas aproximaciones y pruebas para revisar la funciona cognitiva y olfativa de los ratones y demoraron que al activar las neuronas GnRH se normalizaba el sistema y mejoraban ambas funciones.
Estos hallazgos fueron probados posteriormente en una fase clínica que tuvo lugar en el Hospital Universitario de Lausanne, en un estudio con siete pacientes varones con síndrome de Down de edades comprendidas entre los 20 y los 50 años.
A estos pacientes con síndrome de Down se les administró una terapia de GnRH pulsátil que cada dos horas les sufficierba una dosis de GnRH para simular la secreción de esta hormona a niveles normales y conseguir un patrón fisiológico, como el que tienen las personas sin este síndrome .
Resultados de la terapia para pacientes con síndrome de Down
Tras seis meses de tratamiento, los investigaros evaluaron los efectos de la terapia y, mediaten pruebas cognitivas y olfativas, y exámenes de resonancia magnética comprobaron que el tratamiento no había mejorado la función olfativa pero si la cognitiva.
Según el estudio, seis de los siete pacientes lograron una mejor representación tridimensional, una mejor comprensión de instrucciones y razonamiento, atención y memoria.
“El trabajo apunta la posible utilidad del compuesto para tratar problemas cognitivos derivados del síndrome de Down, pero también ha dado resultados prometedores en modelos de ratón con Alzheimer”, comenta Tena-Sempere.
Y aunque faltarán estudios clínicos más amplios que incluyan a mujeres con síndrome de Down, este compuesto «ya se usa en tratamientos de fertilidad, es decir, no es nuevo, sino que se sabe que es seguro y se conoce sus efectos, todo eso ayudará a recortar los tiempos si se apprueba para este uso”, precisa.
Al margen de las terapias que este estudio pueda tener en el futuro, para Tena-Sempere el trabajo es importante para recodar que la ciencia básica puede conducir a «descubrimientos inesperados» que pueden ser de gran utilidad para la investigación clínica.
En opinión de Dierssen del marneurobiólogo experto en síndrome de Down del Centro de Regulación Genómica, los experimentos en ratas que realizó en este estudio “son elegantes y apoyan la hipótesis de los autores”, explicó al Science Media Center de España.
«Posiblemente la parte más débil es el estudio clínico, en el que los autores solo evaluaron a siete personas con síndrome de Down. Por lo tanto, aunque ciertamente interesante y prometedor, debemos tener cuidado de no generar túmútimas expectativas entre las familias» y tener en cuenta que el estudio solo se ha hecho en varones, señala.