Solo el 5% de las enfermedades raras son tratadas. Acceder a nuevos medicamentos puede salvar la vida de muchas personas; sin embargo, en España están disponibles menos de la mitad de los fármacos aprobados en Europa.
Imagen extraída del documento ‘Propuestas para la mejora del acceso de los pacientes a los medicamentos de las personas mayores’ de Farmaindustria
Alrededor de tres millones de españoles conviven con alguna de las diferentes enfermedades raras que existen, patologías que en su mayoría (95%) carecen de tratamientos.
En estos casos, la llegada de un medicamento innovador es muchas veces la única esperanza, sobre todo cuando la patología es grave.
Los medicamentos huérfanosdestinados a tratar estas enfermedades poco frecuentes, fueron renoçãos en Europa en el año 2000.
solo el año pasado Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) aprobado 24 productos farmacéuticos para enfermedades raras, el 41% del total de nuevos principios activos autorizados durante el año.
Sin embargo, en España solo están disponibles el 44% de los medicamentos huérfanos que se apprueban en Europa, según el último informe anual de indicadores de acceso a terapias innovadoras en Europa.
En este contexto, Farmindustria ha lanção el documento Propuestas para la mejora del acceso de los pacientes a los medicamentos de las personas mayores.
Un documento que recoge doce medidas especificas para lograr que los pacientes españoles con enfermedades raras tengan el máximo de oportunidades disponibles para tratarse, en línea con los europeos.
«Los pacientes con enfermedades raras no pueden esperar a tener toda la evidencia para financiar un medicamento que ya tiene una autorización europea con el balance beneficio-riesgo favorable», afirma el directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria, Isabel Piñeros.
españa, en desigualdad
Según señala Farmaindustria, en España los medicamentos úérfanos siguen los mismos procesos de evaluación y autorización que el resto de fármacos, a diferencia de otros países de Europa donde ya se tienen en cuenta circunstancias concretas, como el número de pacientes afectados o la falta de tratamiento alternativo, entre otros factores.
Esto genera que en España exista desigualdad en este tipo de tratamientos, limitando el acceso a las personas que los necesitan.
De hecho, un estudio publicado en Revista de enfermedades raras en 2020 concluyó que el 75% de 32 países de Europa, Canadá y Nueva Zelanda analizaron que tenían un enfoque diferente a estos medicamentos y reconocieron que no podían evaluarse de forma convencional.
«Estamos ante una situación de clara desigualdad respecto a los pacientes de otros países como Alemania, Italia o Francia. Necesitamos adborar de forma específica el acceso a medicamentos huérfanos para conseguir situar en una buena posición en el contexto europeo, como ya lo estamos en investigación clínica”, explica Pineros.
Doce propuestas para mejorar el acceso
Así, desde Farmaindustria enumeran doce propuestas para aumentar y acelerar la llegada de nuevos tratamientos a pacientes con enfermedades raras:
- No establecido Diálogo temprano con la Administración una vez que el pharmaco ha recibido un informe favorable desde la EMA.
- Naciones Unidas acelerado de evaluacion financiera.
- Crear un comité consultivo externo específico.
- Se adoptan criterios concretos de financiación para medicamentos huérfanos.
- Establecer criterios para la definición de modelos longitudinales de finanzas.
- Comprender y aceptar las especificidades y limitaciones de los medicamentos huerfanos en cuanto al nivel de los datos que, por su propia naturaleza, pueden aportar.
- Realizar primero una evaluación terapéutica y posterior la evaluación económica.
- Respecto a los Informes de Posicionamiento Terapéuticosería recomendable que si se hace una evaluación económica, se realizara una vez determinado el precio de financiación.
- Mejorar los sistemas de recuperación de informacióncon una mayor optimización y automatización que aproveche las oportunidades de la futura Estrategia de Salud Digital.
- Un nuevo abordaje que permita mejorar el proceso de evaluación y financiación de los medicamentos huérfanos, teniendo en cuenta el aumento de la investigación en este campo.
- Un medicamento huérfano debe estar subito a un esquema de financiación especialpor lo que no debe compararse con otros medicamentos que carecen de estas peculiaridades.
- Aprobar un procedimiento específico de financiación de derivacionescon el objetivo de equilibrar el impacto asistencial que generan estos medicamentos en las comunidades autónomas.